对于中国南方地区受困于地中海贫血的患者而言，这束从成都实验室透出的希望之光，正照亮一条摆脱输血依赖的新生之路。

▲倍特药业总部园区

可为红细胞“充电”

从根源改写贫血

“它叫‘地中海贫血’，但离我们并不遥远。”赛诺哈勃药业研发负责人TANG JUN博士的开场白直指现实痛点。

在我国，有重型和中间型地中海贫血患者约30万人，基因携带者高达3000万人。重型β-地贫患者需终身输血维生，年均治疗费高达10-30万元，终生医疗支出可达480万元。更残酷的是，因长期输血所导致的“铁过载”会逐渐损害心脏、肝脏功能，而“去铁”药物的副作用又让患者陷入“治疗漩涡”。“我们想做的，是打破这个循环。”

在某些贫血疾病（比如镰状细胞病或地中海贫血）中，这辆“快递车”出现了两个大问题：一是电池电量不够（ATP不足），红细胞动力不足，运送氧气的效率大大降低，人就会感到疲劳、虚弱；二是车厢里还堆满了一种叫2,3-DPG的“干扰物”，可以把它理解为“氧气传送干扰器”，它会让红细胞更容易在缺氧的情况下变形，导致红细胞破裂、血管堵塞，进一步加重贫血和组织缺血的问题。

它激活了一个叫“丙酮酸激酶”的关键酶，相当于打开了红细胞内的“能量开关”。这样就像给红细胞快速“充电”一样，产生更多ATP（动力电池），运送氧气的能力也随之提高。与此同时，更多的能量流动也帮助减少了2,3-DPG（干扰器）的堆积，避免红细胞变形，减少了溶血和血管堵塞风险。

这种全新机制，直指这类血红蛋白病的能量代谢缺陷，有望从根源改善贫血。

▲赛诺哈勃药业研发人员工作中

摆脱输血

口服给药有望“破冰”天价治疗

当下而言，地中海贫血患者从收到确诊书那一刻起，其命运就注定变成被输血捆住的人生，“一个重型地贫患者每年消耗四五十人的献血量，家属照护者每月误工3-27天。”

更深远的影响是隐性社会成本：患儿失学、青年失业、家庭因病返贫。而现有药物或存在血栓风险，或因患者实际身体状况存在使用限制。

国内尚无同类药物，突破“输血+去铁”的传统困局；撕掉“医院常住客”标签，居家服药提升生活尊严；对比天价基因疗法，本土研发有望大幅降低成本。在他看来，当患者能正常上班、旅行、陪伴孩子长大，才是真正的治愈。

更为重要的是，未来或可打破“沉默疾病”的认知壁垒。“关于这类疾病，国内还有两个被忽视的真相。”他强调，其一，α-地贫患者在我国占比更高，却少人关注；其二，产筛普及让重型患儿减少，但中间型患者的治疗需求须得到更多重视。“我们期待不仅是药物本身的可及，还希望推动疾病防治知识普及——比如支持地贫基因筛查，关注患者生活质量和社会融入。”

“本土创新+全球资源”

成都药企突围

回溯项目初期，当团队瞄准三个靶点同步攻关时，没人预料到后来的波折。

“当研究结果显示PDE9和EED方向药效不确定性很高时，我们果断调整策略，将资源聚焦PKR靶点。”TANG JUN博士回忆道。转机来自一款由团队设计的独特中间体，内部亲切地称它为“小眼镜”。它像一把精准钥匙，打开了高效PKR激动剂的大门。

“项目从立项到进入临床，获得大量支持，背后正是成都这片创新热土给予的支撑。”TANG JUN博士说，赛诺哈勃药业的核心研发人员均拥有超过二十年的药物研发经验，选择成都，是科学判断与产业生态的“双向奔赴”。

“发展生物医药产业，成都有‘黄金生态位’。”他用三个关键词组解码：临床资源的“黄金组合”。成都的临床资源优势不仅在于顶级机构的“单点突破”，更在于构建了覆盖全研发链条的“生态网络”。

人才流动的“动态平衡”。相关数据显示，成都生物医药从业者5年留存率超65%，新药研发有了人才稳定性基础。

此外，这里还是政策创新的“试验田”。以今年发布的《成都市促进生物医药产业高质量发展若干政策措施》为例，支持政策覆盖全生命周期。

▲赛诺哈勃药业

不仅是企业个体发展，在蓉多年，TANG JUN博士明显感觉到产业生态的变化。“在成都搞研发像置身雨林——物种共生，协同进化。”